Groen licht voor klinische trial SMA

Het Amerikaanse bedrijf Repligen mag van de autoriteiten in de Verenigde Staten starten met een klinische trial voor spinale spieratrofie (SMA), aldus het Prinses Beatrix Fonds.

Het middel dat het bedrijf heeft ontwikkeld, verbetert de verschijnselen van de ziekte in verschillende modellen voor SMA en mag nu dus getest worden bij mensen. In eerste instantie zal dit gebeuren met gezonde vrijwilligers, om te kijken of het middel veilig is voor mensen. Als deze fase goed verloopt, zal het middel worden getest bij een kleine groep patiënten.
SMA is een ziekte waarbij er iets mis is met de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg. Een aantal van deze cellen functioneert niet, waardoor er geen of gebrekkige signalen aan de spieren worden doorgegeven, met als gevolg verlamming en dunner worden van spieren. SMA is een zeldzame ziekte, waarvoor op dit moment geen geneesmiddel bestaat. SMA komt voor bij ongeveer 1 op de 10.000 kinderen.