Nieuwe stap in ontwikkeling medicijn tegen Duchenne

Eind maart zijn de laatste resultaten gepubliceerd met betrekking tot het fase I-IIa klinische onderzoek voor therapie voor de ziekte voor Duchenne. Dat meldt het Prinses Beatrix Fonds.

De resultaten laten zien dat het middel PRO051 bij toediening door injecties onder de buikhuid bij twaalf Duchenne-patiënten in staat is om zich goed door het lichaam te verspreiden en zo de spieren te bereiken. Biopten uit een spier in het onderbeen lieten zien dat er dystrofine in deze spieren werd geproduceerd, het eiwit dat normaal gesproken afwezig is bij Duchenne-patiënten. Aansluitend aan het onderzoek werden de jongens met de hoogste dosis doorbehandeld. Na twaalf weken waren er voorzichtige tekenen van een gunstig effect op de loopafstand, Dit is een prachtig resultaat. Er is nu een grote internationale trial gestart waaraan 180 patiënten uit achttien landen meedoen om aan te tonen dat er een significant en klinisch relevant effect op de spierkracht en functie is. De resultaten van het onderzoek zijn gepubliceerd in ‘The New England Journal of Medicine'.